오늘은 제약회사는 왜 희귀병 치료제를 만들지 않을까?에 대해 알아보도록 하겠습니다.
우리는 감기약부터 암 치료제까지 다양한 의약품을 쉽게 접할 수 있습니다. 하지만 세상에는 아직도 치료제가 없는 희귀병들이 많습니다. 희귀 질병을 앓고 있는 환자들은 치료법이 없어 고통을 겪거나, 극소수의 환자만 사용할 수 있는 고가의 약을 구해야 하는 현실에 직면해 있습니다.
그렇다면 왜 제약회사들은 희귀병 치료제 개발에 소극적인 걸까요? 이번 글에서는 희귀병 치료제 개발이 어려운 이유, 제약회사의 입장, 그리고 해결 방안에 대해 살펴보겠습니다.
희귀병 치료제 개발이 어려운 이유
희귀 질병(rare disease)은 발병률이 극히 낮아 전 세계적으로 환자 수가 많지 않은 질병을 의미합니다. 일반적으로 인구 2,000~10,000명 중 한 명 이하가 걸리는 질병을 희귀병으로 분류합니다. 희귀병 치료제는 왜 쉽게 개발되지 않을까요?
1) 시장 규모가 작다
제약회사가 신약을 개발하는 가장 큰 이유는 수익성입니다. 하지만 희귀 질병은 환자 수가 매우 적기 때문에 치료제를 만들어도 판매량이 적어 수익을 내기 어렵습니다.
예를 들어, 감기약이나 당뇨병 치료제는 수억 명이 복용하지만, 희귀 질병 치료제는 많아야 수천~수만 명만 사용할 수 있습니다. 따라서 개발 비용을 회수하기 힘들어 제약회사 입장에서는 투자할 매력이 떨어집니다.
2) 연구 개발 비용이 너무 크다
신약을 개발하려면 수십억수조 원의 비용이 필요합니다. 보통 신약 하나를 개발하는 데 평균 1015년이 걸리며, 개발 과정에서 수많은 실험과 임상 시험을 거쳐야 합니다.
특히 희귀병의 경우 연구 인력과 데이터가 부족하기 때문에 연구 초기부터 어려움이 많습니다. 게다가 환자 수가 적어 임상 시험을 진행하기도 쉽지 않습니다.
실제 사례:
2020년 미국에서 개발된 ‘졸겐스마(Zolgensma)’라는 척수성 근위축증(SMA) 치료제는 연구 개발 비용이 너무 커서 1회 투약 비용이 약 25억 원(약 210만 달러)에 달합니다.
3) 임상 시험이 어렵다
신약이 출시되려면 반드시 임상 시험(Clinical Trial)을 거쳐야 합니다. 하지만 희귀 질병은 환자가 너무 적어 임상 시험에 필요한 최소한의 환자 수도 확보하기 어려운 경우가 많습니다.
예를 들어, 한 희귀 질병의 환자가 전 세계에 100명밖에 없다면, 이들 중 일부만 임상 시험에 참여한다고 가정할 때, 효과적인 연구를 수행하기가 매우 어렵습니다.
게다가 환자가 각기 다른 나라에 흩어져 있다면 연구를 진행하는 데 시간과 비용이 더 많이 들어갑니다.
4) 치료제 개발 후에도 보험 적용이 어렵다
설령 희귀병 치료제가 개발되더라도, 가격이 너무 비싸 환자들이 접근하기 어려운 경우가 많습니다.
제약회사는 희귀병 치료제 개발에 들어간 막대한 비용을 회수하기 위해 고가의 약값을 책정합니다. 하지만 건강보험이 적용되지 않으면 환자들은 치료제를 구입하기 어려워지고, 결국 치료제를 사용할 환자가 줄어드는 악순환이 발생합니다.
실제 사례:
한스병(Gaucher Disease) 치료제인 ‘세레자임(Cerezyme)’은 1년 치료 비용이 약 4억 원에 달합니다.
유전성 망막 질환 치료제 ‘럭스터나(Luxturna)’는 1회 투여 가격이 4억 원이 넘습니다.
2. 제약회사의 입장 – "우리는 기업이다"
제약회사는 기본적으로 영리 기업입니다. 기업의 목표는 이윤을 창출하는 것이기 때문에, 투자 대비 수익성이 낮은 희귀 질병 치료제 개발은 우선순위에서 밀릴 수밖에 없습니다.
1) 투자 대비 수익성이 낮다
대형 제약회사들은 일반적으로 수익성이 높은 약물 개발을 선호합니다. 예를 들어, 당뇨병이나 고혈압 치료제는 환자 수가 많아 장기적으로 안정적인 수익을 보장받을 수 있습니다.
반면, 희귀병 치료제는 시장이 작고, 개발 비용이 높아 투자 위험이 큽니다. 따라서 희귀병 치료제 개발보다는 대중적인 질병 치료제 개발에 더 많은 자원을 투입하는 것이 현실입니다.
2) 특허 문제와 약가 정책
제약회사는 신약을 개발하면 일정 기간 동안 특허를 통해 독점적으로 판매할 수 있습니다. 하지만 희귀병 치료제는 특허 기간이 끝나도 제네릭(복제약)이 나오기 어렵기 때문에, 장기적인 이익을 내기 어렵습니다.
또한 각국의 약가 정책이 다르기 때문에 일부 국가는 희귀병 치료제 가격을 책정하는 과정에서 제약회사와 갈등을 빚기도 합니다.
희귀병 치료제 개발을 위한 해결 방안
그렇다면 희귀병 치료제를 더 많이 개발할 수 있는 방법은 없을까요? 다행히도 몇 가지 긍정적인 변화들이 나타나고 있습니다.
1) 희귀 의약품 지정 제도 (Orphan Drug Designation)
각국 정부는 희귀병 치료제 개발을 장려하기 위해 희귀 의약품 지정 제도를 운영하고 있습니다.
이 제도를 통해 희귀병 치료제를 개발하는 제약회사에게는 세금 감면, 연구비 지원, 특허 기간 연장 등의 혜택을 제공합니다.
실제 사례:
미국 FDA는 1983년 희귀 의약품법(Orphan Drug Act)을 제정해, 희귀병 치료제 개발을 지원하고 있습니다.
유럽과 일본도 비슷한 제도를 운영 중이며, 한국에서도 희귀 의약품 개발을 위한 지원이 확대되고 있습니다.
2) 정부와 비영리 단체의 연구 지원
제약회사가 희귀병 치료제 개발에 소극적이기 때문에, 정부나 비영리 단체가 연구를 지원하는 사례도 늘어나고 있습니다.
예를 들어, 미국 국립보건원(NIH)과 같은 기관에서는 희귀 질병 연구를 위한 기금을 마련하고 있으며, 일부 제약회사와 협력하여 신약 개발을 진행하고 있습니다.
3) 유전자 치료 및 맞춤형 의학 발전
최근 유전자 치료(Gene Therapy) 기술이 발전하면서 희귀병 치료제 개발 가능성이 높아지고 있습니다. 특히 CRISPR-Cas9 같은 유전자 편집 기술을 이용해 희귀병의 근본적인 원인을 해결하려는 연구가 진행 중입니다.
실제 사례:
2019년 승인된 유전자 치료제 ‘졸겐스마’는 척수성 근위축증(SMA) 치료를 혁신적으로 바꿨습니다.
2020년 개발된 ‘럭스터나(Luxturna)’는 특정 유전적 망막 질환을 치료하는 첫 유전자 치료제로 승인되었습니다.